Généthon : Une thérapie génique pour la calpaïnopathie

Communiqué de presse – Décembre 2019 Des chercheurs à Généthon franchissent une nouvelle étape dans la mise au point d’une thérapie génique pour la calpaïnopathie, une maladie rare des muscles [...]

Communiqué de presse – Décembre 2019

Des chercheurs à Généthon franchissent une nouvelle étape dans la mise au point d’une thérapie génique pour la calpaïnopathie, une maladie rare des muscles

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A Généthon, l’équipe d’Isabelle Richard

La calpaïne 3 est une protéine essentielle aux muscles squelettiques. En « coupant » d’autres protéines, elle leur permet de s’adapter à l’effort. Depuis plusieurs années, les chercheurs travaillent à la conception d’une thérapie génique pour traiter la calpaïnopathie, une myopathie des ceintures liée à l’absence de calpaïne 3. A Généthon, une équipe de chercheurs Inserm a identifié un mécanisme expliquant comment l’activité de la calpaïne 3 est régulée de manière différente dans le coeur et dans les muscles squelettiques.

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