Guérir
Un moment charnière après plus de 30 ans de recherche
Soutenir l’essai
Entreprises & Mécénat
Le point de bascule
Depuis plus de deux décennies, chercheurs, médecins, patients et familles avancent ensemble pour transformer une maladie neuromusculaire grave et sans traitement en une pathologie pour laquelle une solution existe.
Aujourd’hui, ce travail atteint un stade unique : un essai de thérapie génique contre la calpaïnopathie est prêt à démarrer.
Ce moment marque un véritable point de bascule.
Pour la première fois, la perspective thérapeutique n’est plus théorique — elle est concrète !
Un projet scientifique arrivé à maturité
Plus de trente ans de recherche ont permis de franchir des étapes majeures :
- identification du gène CAPN3 responsable de la maladie
- développement d’une approche de thérapie génique ciblée
- validation préclinique du vecteur thérapeutique
- élaboration du protocole clinique
- mobilisation des équipes scientifiques et médicales
L’essai, piloté en France avec le soutien du Généthon et de l’AFM-Téléthon, est aujourd’hui prêt à être lancé.
Toutes les autorisations scientifiques nécessaires ont été réunies.
Ce qu’il manque aujourd’hui
Malgré l’avancée scientifique, un obstacle majeur subsiste :
le financement nécessaire pour lancer concrètement l’essai clinique.
Un budget de 10 millions d’euros est requis pour :
- produire le vecteur de thérapie génique
- finaliser la préparation clinique
- permettre le traitement des premiers patients
Sans ce financement, l’essai ne peut démarrer.
Pourquoi ce moment est décisif ?
Le projet est aujourd’hui à un point critique.
Tout est prêt :
✔️ la technologie
✔️ LES ÉQUIPES
✔️ LE PROTOCOLE
✔️ L’EXPERTISE SCIENTIFIQUE
✔️ L’ESPOIR THÉRAPEUTIQUE
Le seul facteur limitant est le financement.
Deux scénarios se dessinent :
❎ Si le financement est réuni : L’essai démarre et ouvre une voie thérapeutique concrète pour les patients atteints de calpaïnopathie.
❌ Si le financement n’est pas réuni : Des années de recherche restent suspendues, et la perspective thérapeutique s’éloigne.
Enjeu humain
Derrière ce moment scientifique, il y a des vies. La calpaïnopathie entraîne une perte progressive de force musculaire, une diminution de la mobilité et, à terme, une perte d’autonomie. Aujourd’hui, aucun traitement curatif n’existe.
Cet essai représente une perspective réelle pour ralentir l’évolution de la maladie, préserver l’autonomie et ouvrir un espoir durable.
Responsabilité collective
Ce moment ne concerne pas uniquement la recherche.
Il s’agit d’une étape décisive pour des milliers de personnes concernées par la maladie, aujourd’hui sans solution thérapeutique.
Franchir ce point de bascule nécessite une mobilisation collective.
La Team Calpaïne
Cette année a marqué un véritable tournant. Les associations LUMYOSA et Calpaine Thérapie ont créé la TEAM CALPAINE, une équipe engagée réunissant de nouveaux patients, des familles, ainsi que des chercheurs et des médecins. Ensemble, nous avons choisi d’unir nos forces et nos espoirs afin de mobiliser les financements indispensables au développement de l’essai clinique.
Cette union fait notre force. C’est grâce à ce réseau de solidarité qui s’étoffe, grâce à votre générosité que nous avons pu collecter la somme de 90 324 €.
Voir de nouveaux malades rejoindre notre cause nous donne une énergie nouvelle pour ne jamais abandonner. Chaque muscle sauvé est une victoire sur le temps. En soutenant la Team Calpaïne, vous ne faites pas qu’un don : vous changez le destin de Grégory, de Marianne et tous les membres qui placent leur espoir en nous.
Une force qui grandit pour guérir la Calpaïnopathie (LGMDR1)
Restez à nos côtés, restez acteurs :
Lumyosa agit pour permettre le lancement de cet essai.
Chaque soutien contribue à rapprocher ce projet d’une réalité.
Ce projet ne peut avancer seul. Chacun, à son niveau, peut y contribuer. Chaque action compte.
Ensemble, il est possible de franchir ce moment décisif.