ATA-200, thérapie génique développée par Atamyo et destinée au traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2C/R5, franchit des étapes clés avec le dépôt d’une demande d’essai clinique en Europe et un financement non-dilutif du programme France 2030
https://atamyo.com/press-releases/atamyo-therapeutics-announces-participations-in-conferences-and-key-scientific-communications-on-its-lgmd-programs/
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Étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la harmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 ATA-200 est la deuxième thérapie génique de nouvelle génération d’Atamyo entrant en phase clinique ATA-200 est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » du programme France 2030 pour un montant d’aide allant jusqu’à 8 M€
Evry, France (19 septembre 2023) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-200, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2C/R5 (LGMD2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG).
Atamyo a aussi annoncé que son programme ATA-200 est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » porté par Bpifrance dans le cadre du programme France 2030. Il pourra recevoir jusqu’à 8 M€ de financements non dilutifs destinés à financer ses essais cliniques et son programme de développement pharmaceutique.
Cet essai clinique (EUCT 2023-506440-16-00) est une étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène γ-sarcoglycane humain.
“La myopathie des ceintures LGMD2C/R5 est la forme la plus rapidement évolutive et la plus invalidante des LGMDs, avec l’apparition de symptômes dès l’enfance, une perte de la marche avant l’âge adulte, et une insuffisance cardiaque fréquente. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif” a déclaré le Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.
“ATA-200 inclue un nouveau promoteur qui améliore la tolérance cardiaque et hépatique de la thérapie génique” a ajouté Isabelle Richard, Ph.D., co-fondatrice et Directrice Scientifique d’Atamyo. “Ce traitement expérimental first-in-class représente un nouvel espoir pour les patients.”
“Nous sommes très heureux de déposer cette demande d’autorisation d’essai clinique et de pouvoir recevoir un financement public si important pour la maladie dévastatrice qu’est la LGMD2C/R5”, a déclaré Stéphane Degove, cofondateur et Président d’Atamyo. “Avec notre essai clinique de phase 1b/2b en cours dans la LGMD-R9, le démarrage d’un programme clinique pour la LGMD2C/R5 confirme notre capacité unique d’apporter aux patients atteints de myopathies des ceintures une nouvelle génération de thérapies géniques efficaces et sûres.”
LGMD2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes rien qu’en Europe. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif pour la LGMD2C/R5.
ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie. Atamyo envisage la première administration d’ATA-200 chez l’homme au cours du premier semestre 2024.
En plus de son programme de thérapie génique ciblant la LGMD2C/R5, Atamyo conduit actuellement un essai clinique avec sa thérapie génique ATA-100 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP.
A propos d’Atamyo Therapeutics
Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.
Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com
Contact U.S. : Charles Craig, Opus Biotech Communications
charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591
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